A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) oficializou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro do Elevidys no Brasil. O medicamento de terapia gênica, reconhecido mundialmente por figurar entre os mais caros da medicina, com custo aproximado de R$ 20 milhões por dose , era indicado para uso pediátrico no país e não fazia parte das opções fornecidas pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
A revogação da licença ocorreu a pedido da própria fabricante, a farmacêutica Roche, após constatar que o volume de dados clínicos acumulados até o momento não atingiu os patamares exigidos pelas normas regulatórias locais.
O tratamento possuía autorização condicional no mercado brasileiro desde o final de 2024 e atuava na introdução de uma versão modificada do gene responsável pela produção da proteína distrofina, essencial para a saúde muscular de crianças de 4 a 7 anos.
A medida no Brasil ocorre em um contexto de alerta internacional, já que a medicação havia sido suspensa nos Estados Unidos após o registro de dois óbitos por falência hepática grave em pacientes que utilizavam o produto. No cenário nacional, contudo, os critérios de indicação eram mais restritivos do que os norte-americanos desde o início.
Apesar da interrupção na comercialização, a Anvisa esclareceu que a Roche permanece com a obrigação legal de realizar o acompanhamento contínuo de saúde de todas as crianças brasileiras que receberam a medicação durante o período de testes e vendas no país.
